La FDA ha approvato una nuova indicazione per nogapendekin alfa inbakicept-pmln (Anktiva), prodotto da Altor BioScience / ImmunityBio, come trattamento per gli adulti con carcinoma della vescica non muscolo-invasivo (NMIBC) non responsivo a bacillus Calmette-Guérin (BCG), estendendo l'uso a pazienti con tumori papillari ad alto grado. Questo rappresenta un'espansione dell'indicazione rispetto all'autorizzazione iniziale, che era limitata ai pazienti con carcinoma in situ (CIS) e/o tumori papillari.
La decisione si basa su un nuovo approccio della FDA che consente di estrapolare i dati di efficacia da una popolazione a un'altra, quando le caratteristiche della malattia e la risposta al trattamento sono comparabili. In questo caso, l'agenzia ha ritenuto che i dati ottenuti nei pazienti con NMIBC contenente CIS potessero essere estesi ai pazienti con malattia papillare ad alto grado non responsiva a BCG.
"Mentre i tumori papillari ad alto grado e i tumori CIS hanno caratteristiche di crescita architettonica diverse, entrambi sono considerati carcinomi uroteliali aggressivi, coesistono frequentemente, possono essere difficili da distinguere patologicamente e, nel contesto non responsivo a BCG, sono associati a un alto rischio di recidiva e progressione tumorale", ha dichiarato la FDA.
La valutazione si basa in gran parte sui dati dello studio QUILT-3.032, un trial a braccio singolo che ha coinvolto 77 pazienti. Tra i partecipanti, il 62% ha ottenuto una risposta completa, il 58% ha mantenuto la risposta per 12 mesi o più, e il 40% per almeno 24 mesi.
Le reazioni avverse più comuni (≥ 15%) sono state l'aumento della creatinina, la disuria, l'ematuria, la frequenza urinaria, l'urgenza di minzione, l'infezione del tratto urinario, l'aumento del potassio, il dolore muscoloscheletrico, i brividi e la febbre.
La FDA ha sottolineato che il ritardare la cistectomia può portare allo sviluppo di cancro alla vescica metastatico. Il dosaggio raccomandato rimane lo stesso: un ciclo di induzione di 400 µg somministrati intravesicalmente con BCG una volta a settimana per 6 settimane, seguito da cicli di mantenimento di 400 mcg con BCG una volta a settimana per 3 settimane nei mesi 4, 7, 10, 13 e 19. I pazienti che non ottengono una risposta completa a 3 mesi possono ricevere un secondo ciclo di induzione. La massima durata del trattamento è di 37 mesi.
