Secondo quanto riportato da Medscape, la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha approvato il 15 ottobre satralizumab-mwge (Enspryng, Genentech, parte del gruppo Roche) per il trattamento di adulti con malattia oculare tiroidea (TED), rendendolo la prima e unica terapia sottocutanea per TED che può essere somministrata a casa dal paziente o da un caregiver dopo adeguata formazione da parte di un clinico.
L'approvazione si basa sui dati del programma di fase 3 SatraGO, che comprende gli studi SatraGO-1 e SatraGO-2. SatraGO-1 non ha raggiunto l'obiettivo primario di efficacia a 24 settimane, ma ha mostrato miglioramenti in endpoint secondari come la proptosi, la diplopia e il punteggio di gravità clinica. SatraGO-2 ha raggiunto entrambi gli endpoint primari: una risposta alla proptosi del 52.9% nel gruppo satralizumab rispetto al 23.4% nel gruppo placebo a 12 settimane, e una riduzione della diplopia del 60.7% rispetto al 25.8%.
Satralizumab è un anticorpo monoclonale umanizzato progettato per legarsi ai recettori dell'interleuchina-6 (IL-6) e inibire la segnalazione mediata da IL-6. La TED è considerata una condizione rara, con un'incidenza stimata di 16 casi ogni 100.000 donne e 3 casi ogni 100.000 uomini.
Secondo Marius N. Stan, MD, professore di Medicina presso la Mayo Clinic, l'approvazione rappresenta un importante progresso nell'ambito della medicina personalizzata. "C'è un 'incrocio fortunato' tra l'interesse in questo campo per comprendere il meccanismo della malattia e la nostra capacità di sviluppare farmaci per mirare a un elemento specifico delle vie patofisiologiche", ha dichiarato.
Satralizumab si unisce a un numero crescente di farmaci approvati per TED. Teprotumumab (Tepezza, Amgen) è stato il primo farmaco approvato per TED negli Stati Uniti nel 2020; Amgen sta sviluppando una formulazione sottocutanea. Veligrotug-vvze (Lumvoa, Viridian) ha ricevuto l'approvazione della FDA a giugno 2026, basata sui risultati degli studi THRIVE.
Zhenyang Zhao, MD, MS, e Vinay Kumar Aakalu, MD, MPH, della University of Illinois Chicago, hanno sottolineato che l'approvazione di satralizumab offre un'opzione aggiuntiva per i pazienti. "Tuttavia, studi futuri di confronto diretto e di efficacia comparativa aiuterebbero a stabilire il suo ruolo tra le opzioni di trattamento per TED", hanno scritto in un commento a Medscape.
Nel frattempo, un altro farmaco che prende di mira la segnalazione di IL-6, tocilizumab (Actemra, Genentech), ha mostrato risultati promettenti. In uno studio prospettico aperto, pazienti con TED moderato-severo che non avevano risposto ad altre terapie hanno ricevuto tocilizumab per via sottocutanea. Dopo 24 settimane, la maggior parte dei pazienti ha mostrato miglioramenti significativi nella proptosi, nella diplopia e nel punteggio di gravità clinica.
Joanna Rymuza, MD, PhD, del Medical University of Warsaw, ha commentato che i risultati sono coerenti con rapporti precedenti sull'uso di tocilizumab in TED. "Questi risultati sono coerenti con rapporti precedenti sull'uso di [tocilizumab] in TED", ha dichiarato.
