Un nuovo studio ha esaminato l'incidenza della sindrome da ostruzione sinusoidale (SOS) in bambini, adolescenti e giovani adulti con leucemia linfoblastica acuta B-cellulare recidivante o refrattaria (R/R B-ALL) trattati con inotuzumab ozogamicin (InO) prima del trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) in un singolo centro.
Lo studio retrospettivo ha incluso 92 pazienti sottoposti a HSCT nel centro tra gennaio 2016 e ottobre 2024. Trentadue pazienti hanno ricevuto InO durante la reinduzione (gruppo InO), mentre 60 non l'hanno ricevuto (gruppo non InO). La profilassi con defibrotide è stata somministrata a 26 pazienti nel gruppo InO (81%) e a 8 pazienti nel gruppo non InO (13%).
Secondo i risultati riportati da Healio, l'incidenza di SOS è stata del 15% (4 su 26) tra i pazienti InO che hanno ricevuto la profilassi con defibrotide, del 12% (7 su 60) tra i pazienti non InO e del 50% (3 su 6) tra i pazienti InO che non hanno ricevuto la profilassi.
Le curve di incidenza cumulativa di SOS non hanno mostrato differenze significative tra i pazienti InO con profilassi rispetto ai pazienti non InO, mentre i pazienti InO senza profilassi hanno mostrato un'incidenza significativamente maggiore rispetto ai pazienti non InO.
La profilassi con defibrotide è stata somministrata alla dose di 6.25 mg/kg ogni 6 ore per via endovenosa, iniziando il giorno prima dell'infusione di cellule staminali e proseguendo per una mediana di 23 giorni nei pazienti InO.
Nonostante il gruppo InO avesse caratteristiche cliniche più sfavorevoli, tra cui un numero maggiore di pazienti in terza remissione o superiore (31% vs 13%) e una maggiore proporzione di pazienti che hanno richiesto tre o più tentativi di reinduzione (31% vs 5%), la mortalità non correlata alla recidiva (NRM) a 100 giorni non è risultata significativamente diversa tra i gruppi (0% nel gruppo InO vs 3% nel gruppo non InO). Tuttavia, l'incidenza cumulativa di recidiva (CIR) a 3 anni è risultata significativamente più alta nel gruppo InO (39% vs 16%).
Lo studio, pubblicato online il 20 luglio in Blood Advances, è stato limitato dal design retrospettivo e dalla dimensione campionaria ridotta, in particolare nel gruppo InO senza profilassi (n = 6). Gli autori sottolineano inoltre che sono stati utilizzati criteri di Seattle modificati per la diagnosi di SOS, che potrebbero differire dai criteri contemporanei della pEBMT, e che i dati sulla trombocitopenia refrattaria non erano uniformemente disponibili per tutte le valutazioni.
"Questi risultati supportano l'uso di InO per bambini con B-ALL recidivante o refrattaria e suggeriscono che la profilassi con defibrotide possa ridurre l'incidenza di SOS durante HSCT dopo InO", hanno concluso gli autori.
Lo studio è stato condotto da Jonathan D. Paolino del Dana-Farber Cancer Institute, Division of Hematology/Oncology, Boston Children's Hospital, Harvard Medical School, Boston, e colleghi.
